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          CRISPR靶向治療邁出重要一步:體內基因敲除

          CRISPR靶向治療邁出重要一步:體內基因敲除



          12月20日, Doctor David schaffer在《science advances》發表了《In vivo genome editing improves motor function and extends survival in a mouse model of ALS》一文,展示了其重要的研究成果:利用CRISPR-Cas9基因編輯修改了肌萎縮側索硬化癥(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)致病缺陷基因,推遲了疾病發病時間,延長了小鼠生命。

          Schaffer團隊研究人員選取了導致2% ALS案例的人類突變基因,構建轉基因小鼠。利用病毒將編碼Cas9蛋白的基因遞送至脊髓運動神經元細胞核?;蜣D錄成Cas9蛋白后化身分子剪刀,剪切ALS致病突變基因SOD1(超氧化物歧化酶1)。在Cas9蛋白的幫助下,敲除SOD1的小鼠的發病時間比其他ALS患病小鼠晚了將近5周,小鼠平均壽命被延長了1個月,而對照ALS小鼠則只能活4個月。小鼠死后,研究人員檢查尸體發現,幸存的運動神經元都是那些被病毒感染了的細胞,并且攜帶Cas9蛋白,未被病毒感染的細胞無一存活。


          “這項治療并沒有使ALS小鼠恢復健康,也并非治愈?!盨chaffer博士說道,“一旦通過優化呈遞方式使CRISPR-Cas9進入細胞的比例達到足夠高的水平,我們認為,還將會看到更喜人的改善?!?/span>

          “更好的載體,更簡單合理的靶向管理途徑是基因治療領域研究的一大重點,我們希望通過我們的努力能促進該目標的盡早實現?!盨chaffer研究中所采用的腺相關病毒(AAV)也有著一些看法。

          而我們ABM也在加速自己的腳步,目前在AAV和CRISPR方面為客戶提供更加快捷方便的服務。

          AAV Service

          我們的AAV傳染性數據是不言自明的:

          對于不清楚需要用哪種血清的看過來,小愛給你做了個表格哦:

          對于用哪種啟動子有些舉棋不定的寶寶,小愛也給你們做了個表格哦:


          CRISPR service

          CRISPR敲除和敲入穩定細胞系:

          abm在基因工程和病毒載體技術領域始終處于領先地位,我們一直努力以最低的價格為用戶提供最新的技術。如果您有需要,請告訴我們,我們來完成剩余的工作。





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