12月20日, Doctor David schaffer在《science advances》發表了《In vivo genome editing improves motor function and extends survival in a mouse model of ALS》一文，展示了其重要的研究成果：利用CRISPR-Cas9基因編輯修改了肌萎縮側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）致病缺陷基因，推遲了疾病發病時間，延長了小鼠生命。

Schaffer團隊研究人員選取了導致2% ALS案例的人類突變基因，構建轉基因小鼠。利用病毒將編碼Cas9蛋白的基因遞送至脊髓運動神經元細胞核?；蜣D錄成Cas9蛋白后化身分子剪刀，剪切ALS致病突變基因SOD1(超氧化物歧化酶1)。在Cas9蛋白的幫助下，敲除SOD1的小鼠的發病時間比其他ALS患病小鼠晚了將近5周，小鼠平均壽命被延長了1個月，而對照ALS小鼠則只能活4個月。小鼠死后，研究人員檢查尸體發現，幸存的運動神經元都是那些被病毒感染了的細胞，并且攜帶Cas9蛋白，未被病毒感染的細胞無一存活。